एमी नॉर्टन द्वारा

हेल्थडे रिपोर्टर

THURSDAY, 18 अक्टूबर, 2018 (HealthDay News) - जो शोधकर्ता "सफलता" कह रहे हैं, में दो प्रारंभिक परीक्षणों में पाया गया है कि दो में से किसी भी ट्रिपल-ड्रग रेजिमेंट से संभावित 90 प्रतिशत लोगों को सिस्टिक फाइब्रोसिस हो सकता है।

परीक्षण अल्पकालिक थे, जिसमें पाया गया कि दवा के संयोजन ने वयस्क रोगियों के फेफड़ों के कार्य में चार सप्ताह में सुधार किया। लेकिन विशेषज्ञों ने कहा कि वे आशावादी थे कि परिणाम पहले से ही बड़े, लंबी अवधि के परीक्षणों में होंगे।

उन्होंने कहा कि सबसे रोमांचक है, ट्रिपल-ड्रग दृष्टिकोण लगभग सभी सिस्टिक फाइब्रोसिस रोगियों के लिए नए विकल्प खोल सकता है।

"यह सिस्टिक फाइब्रोसिस का इलाज नहीं है," डॉ। स्टीवन रोवे ने जोर दिया, जिन्होंने परीक्षण में से एक का नेतृत्व किया। "लेकिन यह गेम-चेंजिंग हो सकता है।"

सिस्टिक फाइब्रोसिस (सीएफ) एक आनुवंशिक विकार है जो लगातार फेफड़ों में संक्रमण का कारण बनता है। समय के साथ, व्यापक फेफड़ों की क्षति श्वसन विफलता की ओर ले जाती है। एक समय पर, सीएफ वाले बच्चे आमतौर पर स्कूल जाने से पहले ही मर जाते थे। सिस्टिक फाइब्रोसिस फाउंडेशन के अनुसार, बेहतर उपचार के साथ, जीवन की सामान्य प्रत्याशा अब लगभग 40 वर्ष है।

सिस्टिक फाइब्रोसिस सीएफटीआर नामक जीन में विभिन्न उत्परिवर्तन के कारण होता है। पिछले कई वर्षों में, उन अंतर्निहित आनुवांशिकी को लक्षित करने वाली दवाएं उपलब्ध हो गई हैं। CFTR मॉड्यूलेटर के रूप में जाना जाता है, उन्हें विकार के इलाज में एक प्रमुख अग्रिम के रूप में हेराल्ड किया गया।

हालांकि, वे केवल कुछ सीएफटीआर म्यूटेशन वाले लोगों की एक छोटी संख्या के लिए अच्छी तरह से काम करते हैं, बर्मिंघम में अलबामा विश्वविद्यालय में सिस्टिक फाइब्रोसिस रिसर्च सेंटर के निदेशक रोवे ने समझाया।

रोवे ने कहा कि सबसे आम उत्परिवर्तन जो सिस्टिक फाइब्रोसिस का कारण बनता है, उसे F508del कहा जाता है।

सीएफ़ वाले लगभग आधे लोग म्यूटेशन की दो प्रतियां ले जाते हैं (प्रत्येक माता-पिता से विरासत में मिली)। उनके लिए, दो मौजूदा सीएफटीआर मॉड्यूलेटर का संयोजन सांस लेने की समस्याओं को कम कर सकता है - लेकिन समग्र प्रभाव केवल "मामूली" हैं।

फिर सीएफ के 30 प्रतिशत मरीज ऐसे हैं जो F508del की केवल एक प्रति ले जाते हैं, साथ ही एक अन्य दोष जिसे "न्यूनतम-कार्य" उत्परिवर्तन के रूप में जाना जाता है। उनके लिए, मौजूदा सीएफटीआर मॉड्यूलेटर बिल्कुल काम नहीं करते हैं।

दोनों नए परीक्षणों ने रोगियों के उन दो समूहों पर ध्यान केंद्रित किया। परिणाम 18 अक्टूबर में प्रकाशित हुए हैं न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन, डेनवर में एक उत्तरी अमेरिकी सिस्टिक फाइब्रोसिस बैठक में शोधकर्ताओं की प्रस्तुति के साथ मेल खाना।

निरंतर

रोवे की टीम ने दो उपलब्ध सीएफटीआर मॉड्यूलेटर - टेजाकाफ्टर और इवाकाफ्टर के संयोजन का परीक्षण किया - साथ ही एक प्रयोगात्मक एक, जिसे वीएक्स -659 के रूप में जाना जाता है। अन्य परीक्षण में समान नई दवा के साथ ही मौजूदा दवाओं का इस्तेमाल किया गया, जिसे VX-445 करार दिया गया।

रोवे की टीम ने 54 वयस्कों को सिस्टिक फाइब्रोसिस के साथ या तो ट्रिपल-ड्रग रेजिमेंट लेने के लिए या एक तुलना समूह में रहने के लिए दिया। तुलना समूह में, एक F508del म्यूटेशन वाले रोगियों ने प्लेसबो गोलियां लीं, जबकि उत्परिवर्तन की दो प्रतियों वाले रोगियों ने अकेले तेजाकाफ्टर और इवाकाफ्टर लिया।

चार सप्ताह के बाद, परीक्षण में पाया गया, ट्रिपल-ड्रग थेरेपी ने दोनों प्रकार के उत्परिवर्तन वाले रोगियों में फेफड़ों के कार्य में सुधार किया था। FEV1 नामक एक परीक्षण पर उनका प्रदर्शन औसतन 13 प्रतिशत अंकों से बढ़ा - रोवे ने "उच्चारित सुधार" के रूप में वर्णित किया।

अन्य परीक्षण के लगभग समान परिणाम थे।

यह पहली बार है, रोव ने कहा, कि सीएफटीआर मॉड्यूलेटर थेरेपी ने एक एफ 508 डी म्यूटेशन वाले रोगियों के लिए "सुई को धक्का" दिया है।

अध्ययनों के साथ प्रकाशित एक संपादकीय में कहा गया है कि वे "एक बड़ी सफलता का प्रतिनिधित्व करते हैं।"

अब सवाल यह है कि क्या फेफड़ों के बेहतर कार्य को बनाए रखा जा सकता है, और क्या ड्रग्स लक्षण-प्रसार और अन्य जटिलताओं को रोकते हैं, औरोरा विश्वविद्यालय के कोलोराडो के डॉ। फर्नांडो होल्गिन ने लिखा है।

सिस्टिक फाइब्रोसिस फाउंडेशन ने वर्टेक्स फार्मास्युटिकल्स, इंक को अनुदान के माध्यम से काम करने में मदद की, जो दोनों प्रयोगात्मक दवाओं का विकास कर रहा है।

फाउंडेशन में चिकित्सा विज्ञान के वरिष्ठ उपाध्यक्ष डॉ। माइकल बॉयल ने कहा, "इन संभावित दवाओं की क्षमता का एक एकल F508del म्यूटेशन के साथ व्यक्तियों के इलाज की क्षमता का मतलब है कि पहले से कहीं अधिक लोग लाभान्वित हो सकते हैं।" "यह हमारे समुदाय के लिए बहुत ही रोमांचक खबर है।"

रोवे सहमत हुए कि ट्रिपल-ड्रग रेजिमेंस के बारे में अभी भी महत्वपूर्ण सवाल हैं। एक है, वे छोटे रोगियों के लिए कितना अच्छा काम करते हैं?

रोवे ने कहा कि 12 वर्ष से कम उम्र के मरीजों को बड़े परीक्षणों में शामिल किया गया है।

अब तक, उपचार सुरक्षित दिखाई देते हैं। चार सप्ताह के परीक्षण में अधिकांश दुष्प्रभाव "हल्के से मध्यम" थे, शोधकर्ताओं ने कहा, और खांसी, सिरदर्द और बढ़े हुए थूक को शामिल किया।

यदि प्रायोगिक दवाओं को अंततः अनुमोदित किया जाता है, तो कीमत की वास्तविक दुनिया का मुद्दा होगा।

वर्टेक्स वर्तमान में तेजाकाफ्टर और ivakaftor के संयोजन को सिमडेको के रूप में बाजार में उतारता है - प्रति वर्ष $ 292,000 की रिपोर्ट की गई कीमत पर।

नींव के अनुसार, संयुक्त राज्य में 30,000 से अधिक लोगों में सिस्टिक फाइब्रोसिस है।